Μια νέα θεραπεία με βλαστοκύτταρα που κατόρθωσε να κάνει να τρέξουν σκύλοι που είχαν μυϊκή δυστροφία ανοίγει τον δρόμο για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας και στους ανθρώπους, όπως ανακοίνωσαν Ιταλοί ερευνητές.
Η μυϊκή δυστροφία είναι μια ομάδα γενετικών διαταραχών που προκαλεί βαθμιαία αποδυνάμωση των μυών του σώματος και την απώλεια της κινητικότητας. Είναι ευνόητο ότι η διαδικασία αυτή μειώνει δραστικά το προσδόκιμο επιβίωσης καθώς επί του παρόντος δεν υπάρχει ριζική θεραπεία.
Η πάθηση, η οποία επηρεάζει μόνο τους άνδρες, έχει συχνότητα 1 ανά 3.500 γεννήσεις αρρένων και προκαλείται από μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο που οδηγεί σε έλλειψη δυστροφίνης, μια πρωτεΐνη που εμπλέκεται στη διατήρηση της ευστάθειας του μυός.
Χρησιμοποίησαν λοιπόν μια ειδική μορφή βλαστοκυττάρων, τα οποία είχαν συλλέξει από τα αιμοφόρα αγγεία και ονομάζονται μεσο-αγγειο-βλάστες και τα οποία είναι «προγραμματισμένα», να εξελίσσονται σε μυϊκά κύτταρα.
Απομόνωσαν τα βλαστοκύτταρα από υγιείς και πάσχοντες σκύλους, με τα τελευταία να τροποποιούνται γενετικά ώστε να διορθωθεί το μεταλλαγμένο γονίδιο.
Στη συνέχεια μεταμόσχευσαν τα βλαστοκύτταρα στους σκύλους που έπασχαν από μυϊκή δυστροφία. Διαπίστωσαν ότι η μεταμόσχευση σε πέντε δόσεις με διαφορά ενός μήνα παρήγαγε εξαιρετικά αποτελέσματα.
Τέσσερις εκ των έξι σκύλων που υπεβλήθησαν σε μεταμόσχευση παρουσίασαν επανάκαμψη της δυστροφίνης και επανέκτησαν τη μυϊκή δύναμη τους. Ένας σκύλος που του έγινε ένεση σε πολύ πρώιμο στάδιο της νόσου διατήρησε την ικανότητα βαδίσματος και δύο σκύλοι που υπεβλήθησαν σε μεταμόσχευση σε όψιμο στάδιο της νόσου κατάφεραν να ανακτήσουν την κινητικότητά τους.
Εκ των άλλων δύο, ο ένας απεβίωσε νωρίς και ο άλλος, πιστεύουν οι ερευνητές ότι δεν έλαβε επαρκή αριθμό βλαστοκυττάρων.
«Ελπίζουμε ότι θα μπορούσε να εφαρμοστεί με επιτυχία η ίδια θεραπεία και σε ανθρώπους» δήλωσε ο δρ Τζούλιο Κόσου, καθηγητής στο Επιστημονικό Ίδρυμα του Αγίου Ραφαήλ στο Μιλάνο.
Αφού πραγματοποιήσουν μερικά ακόμη πειράματα σε σκύλους ο δρ Κοσού και οι συνεργάτες του πρόκειται να αρχίσουν σε λίγα χρόνια δοκιμές σε ανθρώπους με μυϊκή δυστροφία.
«Πρόκειται για το πρώτο δείγμα έρευνας το οποίο με έπεισε ότι η θεραπεία με βλαστοκύτταρα μπορεί να βοηθήσει να αντιμετωπιστεί η μυϊκή δυστροφία Ντουσέν» τόνισε ο δρ Ντομινίκ Γουέλς καθηγητής του Κολεγίου Ιμπίριαλ του Λονδίνου, αμέσως μετά τη δημοσίευση της μελέτης των Ιταλών επιστημόνων στην ηλεκτρονική διεύθυνση της επιθεώρησης «Nature» στο Ίντερνετ.
ΠΗΓΗ: Reuters, Nature (November 2006) 16-11-2006