Στη διεθνή επιστημονική εφημερίδα Gene Therapy δημοσιεύθηκε έρευνα επιστημόνων του Πανεπιστήμιου Laval του Κεμπέκ και του ερευνητικού κέντρου CHUQ, σχετικά με τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne, που αποτελεί μια σπάνια γενετική μυϊκή ασθένεια (1 σε 3500 γεννήσεις αγοριών). Τα παιδιά με αυτή την εξελισσόμενη νόσο παρουσιάζουν πρόβλημα στη βάδιση κατά την προσχολική ηλικία, ενώ η παράλυσή τους επεκτείνεται σημαντικά στην ηλικία των 7-12 ετών.

Παρά το γεγονός πως δεν υπάρχει θεραπεία της Duchenne, οι ερευνητές του Πανεπιστημίου Laval υποστηρίζουν πως βρήκαν τρόπο να επανορθώσουν το μεταλλαγμένο γονίδιο που ευθύνεται για τη δυστροφία.
Ο Δρ Jacques Tremblay, μικροβιολόγος στο Πανεπιστήμιο Laval, που ηγήθηκε των ερευνών, σημειώνει πως μέχρι σήμερα η έρευνα για τη θεραπεία της εν λόγω νόσου στηρίχθηκε στη μεταμόσχευση κυττάρων από δωρητές, σε μύες του σώματος του πάσχοντος. Ωστόσο, αυτή η μέθοδος είναι χρονοβόρα και δεν είναι μαζική. Αντίθετα, η νέα μέθοδος περιλαμβάνει τη διόρθωση του μεταλλαγμένου γονιδίου που βρίσκεται στα κύτταρα των ασθενών με τη χρήση ειδικών ενζύμων.
Η νέα θεραπεία θα πρέπει να δοκιμασθεί πρώτα για μια τριετία σε πειραματόζωα πριν την εφαρμογή της στους ανθρώπους.