Έρευνα του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης έδειξε ότι η χορήγηση του φαρμάκου SMT C1100 μείωσε δραματικά τη μυϊκή αδυναμία σε πειραματόζωα και οι ερευνητές ελπίζουν ότι σύντομα θα ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές για την θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne σε ανθρώπους.
Η μυϊκή δυστροφία προκαλεί σταδιακή αδυναμία των μυών, ενώ οι περισσότεροι άνθρωποι με αυτόν τον τύπο μυασθένειας χρησιμοποιούν αναπηρικό αμαξίδιο από την ηλικία των 12 ετών.
- Οι μυϊκές δυστροφίες είναι ένα σύνολο με περισσότερες από 20 διαφορετικές γενετικές νευρομυϊκές διαταραχές.
- Η πιο κοινή, η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD), εμφανίζεται σε 1 στα 3.500 αγόρια.
- Η μυϊκή δυστροφία Duchenne προκαλείται από διαταραχές σε ένα γονίδιο στο X χρωμόσωμα, που σχηματίζει την πρωτεϊνη dystrophin, η οποία βρίσκεται στις μυϊκές ίνες.
- Οι μυϊκές ίνες αποσυντίθενται και σταδιακά εξαφανίζονται.
- Ένας άλλος τύπος, η μυϊκή δυστροφία Becker, έχει παρόμοια συμπτώματα, σε πιο ελαφριά μορφή.
Προς το παρόν δεν υπάρχει κάποια αποτελεσματική θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας, καθώς τα στεροειδή και οι διάφορες αυξητικές ορμόνες μπορεί να βοηθούν στη διαχείριση των συμπτωμάτων, αλλά όχι στην προστασία των μυών.
Σύμφωνα με τη δημοσίευση της έρευνας στην εφημερίδα PLoS ONE, το φάρμακο που χρησιμοποιήθηκε από τους ερευνητές εντοπίστηκε ανάμεσα σε χιλιάδες θεραπευτικά σκευάσματα που μπορούν να αυξήσουν τα επίπεδα μιας ουσίας που ευνοεί τη μυϊκή δύναμη. Αυτή η ουσία (utrophin) φαίνεται ότι αντισταθμίζει την έλλειψη της πρωτεΐνης (dystrophin) στην περίπτωση της μυϊκής δυστροφίας.
Το σκεύασμα SMT C1100 φάνηκε το πιο κατάλληλο και δοκιμάστηκε σε ποντίκια σε τρία εργαστήρια στην Οξφόρδη, την Ιταλία και τις Η.Π.Α. Οι δοκιμές που έκαναν οι ερευνητές, με επκεφαλής την καθηγήτρια Dame Kay Davies του πανεπιστημίου της Οξφόρδης, έδειξαν ότι τα ποντίκια που έλαβαν το φάρμακο ανέπτυξαν δυνατότερους μυς και μπορούσαν να τρέξουν 50% περισσότερο σε διάφορες ασκήσεις.
Μυϊκές ίνες
Κάποιες αρχικές δοκιμές σε εθελοντές έδειξαν ότι δεν υπάρχουν σοβαρές επιφυλάξεις για τη χρήση του φαρμάκου σε ανθρώπους, ωστόσο χρειάζεται να γίνουν βελτιώσεις στη σύσταση του σκευάσματος.
Οι ερευνητές ελπίζουν στη δημιουργία χαπιού για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας. Όπως αναφέρουν οι ίδιοι, παρόλο που τα αποτελέσματα ως τώρα είναι ενθαρρυντικά, ακόμα δεν μπορούν να πουν πότε ή εάν θα είναι έτοιμη η θεραπεία στο μέλλον.
5 Μαΐου 2011, BBC News