Γάλλοι γιατροί δοκίμασαν για πρώτη φορά μια γονιδιακή θεραπεία για την σπάνια νευρολογική ασθένεια που καλείται φυλοσύνδετη αδρενολευκοδυστροφία (ALD), και η οποία έγινε παγκόσμια γνωστή από την ταινία «Lorenzo’s Oil». Η ασθένεια αυτή μεταδίδεται από τη μητέρα στα αγόρια, και καταστρέφει τη μυελίνη, την προστατευτική «μόνωση» των νευρικών κυττάρων, προκαλώντας διαταραχές της ομιλίας, του συντονισμού και της κοινωνικοποίησης, ενώ αργότερα ακολουθεί η άνοια και ο θάνατος, συνήθως εντός δέκα ετών από την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων.
Αιτία της ALD είναι μια μετάλλαξη στο γονίδιο ενός ενζύμου που απαιτείται για το μεταβολισμό ορισμένων λιπαρών οξέων. Η θεραπεία είχε ως στόχο το ελαττωματικό γονίδιο που προκαλεί την ALD. Όπως ανάφεραν οι ερευνητές, τα δύο αγόρια στα οποία εφαρμόστηκε η θεραπευτική επέμβαση πριν ένα χρόνο, έχουν βελτιωθεί σημαντικά.
Σημειώνεται πως μέχρι σήμερα η μόνη ελπίδα μετά την εκδήλωση της ασθένειας ήταν η μεταμόσχευση μυελού των οστών, χωρίς ωστόσο αυτό να είναι πάντα εφικτό ή αποτελεσματικό.
ΑΝΑΠΗΡΙΑ ΤΩΡΑ, 7/11/2007