Washington {Reuters} – Μια νέα θεραπευτική προσέγγιση με παρέμβαση στα ελαττωματικά γονίδια, μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς που πάσχουν από μια ανίατη νευρο-εκφυλιστική νόσο, που ονομάζεται πλάγια μυοτροφική σκλήρυνση ή νόσος Lou Gehrig, όπως ανάφεραν ερευνητές από τη Βρετανία και την Ελβετία.
Μελέτες στα ποντίκια έδειξαν ότι η παρέμβαση στο RNA, μπορεί, αν όχι να θεραπεύσει, τουλάχιστον να επιβραδύνει τον προοδευτικό εκφυλισμό των νευρικών κυττάρων που προκαλεί η νόσος.
Η νόσος του Loy Gehrig είναι η πιο κοινή μορφή ασθένειας του κινητικού νευρώνα. Προκαλείται όταν νευρώνες του νωτιαίου μυελού πεθαίνουν, οδηγώντας σε καταστροφή των μυών και σε ολική παράλυση.
Περίπου το 10% των περιπτώσεων οφείλεται σε κληρονομικούς παράγοντες, που προκαλούνται από τουλάχιστον 100 διαφορετικές μεταλλάξεις μιας πρωτεΐνης, γνωστής ως SOD1. Τα ποντίκια είχαν μεταλλαχθεί γενετικά, ώστε να φέρουν το ανθρώπινο ελαττωματικό γονίδιο, οπότε και εμφάνισαν συμπτώματα που έμοιαζαν με τη νόσο του Loy Gerhig των ανθρώπων.
Δυο διαφορετικές ερευνητικές ομάδες χρησιμοποίησαν γονιδιακή θεραπευτική προσέγγιση για να παρέμβουν στο ελαττωματικό γονίδιο SOD1 στα ποντίκια. Η κάθε ομάδα ξεχωριστά, έδειξε ότι μπορεί να καθυστερήσει τα συμπτώματα της νόσου και να βοηθήσει τα ποντίκια να ζήσουν περισσότερο.
Οι ομάδες χρησιμοποίησαν διαφορετικούς βλεφαροϊούς – μακρόβιοι ιοί που σχετίζονται με το AIDS – ιοί που είναι πολύ καλοί στη μεταφορά γενετικού υλικού στα κύτταρα.
Οι ιοί μετατρέπονται σε ακίνδυνους κι έπειτα μεταλλάσσονται γενετικά, ώστε να μεταφέρουν γενετικό υλικό που ονομάζεται RNA, και παρεμποδίζει το ελαττωματικό RNA των μεταλλαγμένων ανθρώπινων γονίδιων SOD1 στα ποντίκια.
Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η χρήση των βλεφαροϊών για την παρεμπόδιση των μεταλλαγμένων γονιδίων, προσφέρει «σημαντικά θεραπευτικά οφέλη, καθυστερώντας την έναρξη, και παρατάσσοντας τη διάρκεια της νόσου του κινητικού νευρώνα», όπως αναφορικά σημειώνει ο Patrick Aebischer κι οι συνεργάτες του, στο Ecole Polytechnique Federale Της Λοζάνης της Ελβετίας, σε μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στην εφημερίδα Nature Medicine.
Η ομάδα του Αebischer πιστεύει ότι ένα υγιές SOD1 είναι σημαντικό για κάτι, έτσι άλλαξαν την προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας, ώστε να δημιουργήσουν μια υγιή έκδοση του SOD1. Τα ποντίκια τους κολυμπούσαν και περπατούσαν καλύτερα από αυτά που δεν ακολουθούσαν την αγωγή.
Σε μια δεύτερη έρευνα, μια ομάδα από τη Βρετανία από το Oxford Biomedica Plc, εισήγαγαν γονίδια όχι μόνο στην σπονδυλική στήλη, αλλά και σε διάφορους μυς στα μεταλλαγμένα ποντίκια με νόσο Lou Gehrig.
Όταν ο Mimoun Azzouz κι οι συνεργάτες του τεμάχισαν τα ποντίκια, βρήκαν ότι σε όσα είχε γίνει η αγωγή, αυτά είχαν πιο υγιείς κινητικούς νευρώνες από τα αλλά.
Χρειάστηκε διπλάσιος χρόνος από τον κανονικό για την εμφάνιση των συμπτωμάτων της νόσου του Lou Gehrig, και το 80% των ποντικών αυτών έζησαν περισσότερο από τα άλλα, αναφέρει η ομάδα του Azzouz στο Nature Medicine.
2005, Μετάφραση: Πάνος Ζουρνατζίδης, Εργοθεραπευτής,
allejestem@hotmail.com